Para assegurar uma condução mais democrática das decisões que impactam o tratamento e a rotina de milhares de pacientes com doenças raras e suas famílias, é preciso fortalecer a inclusão efetiva da comunidade nas discussões. Defendido por especialistas, este foi um dos pontos levantados no 1º Fórum Brasileiro de Avaliação de Tecnologias em Saúde para Doenças Raras, promovido pelo Unidos pela Vida – Instituto Brasileiro de Atenção à Fibrose Cística.

Autoridades da área, representantes da indústria farmacêutica, representantes de associações de pacientes, médicos e avaliadores econômicos de processos de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) no campo das doenças raras participaram da programação – realizada de forma online e 100% gratuita para mais de 1.100 inscritos – e puderam abordar de maneira profunda a atuação de cada setor no cenário atual de tratamento, destacando os pontos de melhorias em cada processo.

A diretora geral do Unidos pela Vida, Dra. Marise Basso Amaral, reforça que apesar de as doenças raras estarem ganhando mais notoriedade, ainda é preciso avançar e garantir espaço para que as pessoas diretamente afetadas sejam ouvidas em momentos decisórios, como, por exemplo, na definição dos limiares de custo-efetividade: “Muito ainda tem se falado sobre nós, sobre pessoas com doenças raras, e pouco tem sido debatido e discutido conosco”.

Olhar multidisciplinar

Ex-secretário de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde (2019-2020), Dr. Denizar Vianna, destaca que é preciso levar em consideração a importância de um olhar multidisciplinar para as doenças raras, com atenção às suas especificidades: “Para dar mais acesso aos pacientes é necessário construir um modelo de governança, pensar no financiamento, na discussão de ATS e na linha de cuidado. São esses os 4 eixos fundamentais para que possamos levar para o sistema uma política pública. Vários países avançaram, é o momento de o Brasil avançar com responsabilidade”.

Indo ao encontro do que foi dito pelo ex-secretário do Ministério da Saúde, a farmacêutica Dra. Santusa Pereira reitera: “O paciente precisa de uma equipe multidisciplinar. A gente precisa pensar no que esse paciente precisa em cada momento da doença: é mais do que medicamento. Ele precisa de fisioterapeuta, do assistente social, do terapeuta ocupacional, do psicólogo, do nutricionista, do dentista, e do médico também, além do farmacêutico. A gente precisa pensar, então, na qualidade do tratamento, mas também na questão financeira”.

Custo social e pesquisas

Outro ponto amplamente discutido é o custo social das doenças raras. O economista em saúde, Dr. André Medici, apresenta dados relevantes sobre a situação das doenças raras. Mais de 300 milhões de pessoas no mundo possuem uma doença rara que, por imprecisão do diagnóstico, leva de cinco a oito anos para ser diagnosticada. Essas ineficiências diagnósticas têm o potencial de levar a tratamentos dispendiosos e desnecessários.

“Os cálculos dos custos sociais são difíceis de definir por diversos fatores, como a morosidade no diagnóstico, falta ou deficiência nos registros eletrônicos de pacientes (EHR) e o estabelecimento de códigos CID para todas as doenças raras, entre outros”, concluiu o especialista.

Já o geneticista Dr. Salmo Raskin, destaca o desafio nas pesquisas clínicas de doenças raras, em que aponta que a própria raridade dessas patologias pode se tornar um desafio, uma vez que como as amostras são reduzidas, há a possibilidade de eventos adversos de baixa frequência não serem identificados pelos estudos.

Relatos de experiências

Relatos de experiências em ATS de doenças raras evidenciam a importância da sociedade no processo de divulgação e melhoria das condições dos pacientes. O Diretor de Políticas Públicas e Advocacy do Unidos pela Vida, Cristiano Silveira, pontua que essa participação social em consultas públicas da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) foi decisiva para se reverter decisões iniciais desfavoráveis para a incorporação de novas tecnologias ao tratamento da doença no SUS.

A presidente do Instituto Fernando Loper Vasconcellos, Adriane Loper, faz um relato sobre atrofia muscular espinhal e o Fundador da Amigos Múltiplos pela Esclerose (AME), Gustavo San Martin, sobre esclerose múltipla. Em ambas as explanações, a necessidade de debate e de maior participação da sociedade, bem como dos tomadores de decisão, como os parlamentares, é amplamente defendida.

Ainda com foco na participação social, a Consultora em Políticas de Saúde e Advocacy, Dra. Cristina Guimarães Rodrigues, por sua vez, ressalta o papel do Advocacy e relembra a criação das primeiras associações de assistência e a evolução dessas entidades ao longo dos anos. Já o estudante de Direito, Daniel Wainstock, aprofunda o papel do advocacy e perspectivas internacionais do paciente em ATS para doenças raras.

Ampliação do acesso

Fundadora e diretora executiva do Unidos Pela Vida, Verônica Stasiak Bednarczuk de Oliveira faz uma avaliação positiva sobre o 1º Fórum Brasileiro de Avaliação de Tecnologias em Saúde para Doenças Raras e projeta a criação de um documento assinado pelas entidades e especialistas presentes em prol de melhores condições aos pacientes de doenças raras e em favor da democratização do acesso ao tratamento.

“Um dos assuntos que estaremos mais próximos, sem dúvida, será o dos limiares de custo-efetividade. Teme-se que, com esses limiares pré-definidos, torne-se mais difícil o acesso a essas tecnologias, que garantem qualidade de vida. Como resultado desta primeira edição do Fórum, faremos um documento de intenções em prol das doenças raras que divulgaremos para toda a sociedade e faremos chegar às mãos das autoridades e órgãos tomadores de decisão”, conclui.